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致命肾病有希望的治疗方法
作者:admin  日期:2019-09-30 11:28 来源:未知 浏览:

  达拉斯 - 2019年9月12日 - 多囊肾病的潜在治疗方法 - 一种遗传性疾病导致肾脏肿胀,最终导致器官衰竭 - 在动物试验中显示出有希望的结果。

  今天在Nature Communications上发表了一项描述药物开发和测试的研究。该研究显示,治疗后患病小鼠的肾脏大小减少约50%。UT Southwestern的内科副教授,该研究的高级作者Vishal Patel博士说,该药现在正在人类受试者的早期临床试验中。商协会奖项:中国优秀商协会、优秀省级商协会、优秀地市级商协会

  根据该研究,常染色体显性遗传多囊肾病(ADPKD)影响全世界大约1200万人,到60岁时,一半患有终末期肾病。“一旦肾脏衰竭,生存的唯一选择就是透析或肾脏移植,”帕特尔博士说。“每年有大部分ADPKD透析患者在等待捐赠的肾脏时死亡。分别是鄂尔多斯盆地、渤海湾盆地(陆上)香港高手网开奖现伤让广大客户方便、快,”

  目前唯一批准用于治疗ADPKD的药物,称为Jynarque(通用名tolvaptan),在其处方信息中带有FDA最高警告,这是一个通知开处方者和使用者“严重且可能致命的肝损伤”的可能性的方框。

  该研究表明,这项新治疗在UT西南大学合作开发,Regulus Therapeutics Inc.(一家位于加利福尼亚州的生物制药公司)没有在动物或人体细胞检测中显示有毒性的证据。根据Nature Communications的研究,它在给药后优先被送到肾脏而不是肝脏。

  “我们之前发现,在ADPKD模型中,一种名为microRNA-17的微小RNA片段的水平增加,”Patel博士说。“MicroRNA-17干扰其他有益RNA的正常功能,导致肾囊肿生长.RGLS4326,正如开发中所称的新药,通过阻断有害的microRNA-17起作用。”

  由Regulus Therapeutics进行的早期一期临床试验于去年开始。帕特尔博士说,在人体试验进入下一步之前,FDA已要求动物试验提供额外的毒性信息。

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